[메가경제=주영래 기자] JW중외제약의 A형 혈우병 치료제 ‘헴리브라(성분명 에미시주맙)’가 소아 환자에서 출혈 예방 효과와 안전성을 다시 한번 입증했다. 다수의 기존 임상 데이터를 통합 분석한 메타분석 결과가 국제 학술지에 게재되며 임상적 근거가 강화됐다는 평가다.
JW중외제약은 헴리브라의 소아 A형 혈우병 환자 대상 예방 효과와 안전성을 평가한 메타분석 결과가 국제 학술지 ‘헤모필리아(Haemophilia)’에 최근 게재됐다고 4일 밝혔다.
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| ▲ 햄리브라. |
이번 연구는 그리스 아테네 국립카포디스트리아스대학교 의과대학 콘스탄티나 볼루(Konstantina Bolou) 교수 연구진이 수행했으며, 헴리브라 예방요법을 적용한 기존 18개 연구, 총 720명의 소아 A형 혈우병 환자 데이터를 통합 분석했다.
분석 결과 헴리브라를 투여한 소아 환자의 연간 출혈 빈도(ABR) 중간값은 0.5회로 나타났다. 장기적인 장애로 이어질 수 있는 관절 출혈 유병률 역시 5.4%에 그쳤다.
안전성 지표도 긍정적이었다. 중증 합병증으로 분류되는 두개 내 출혈(ICH)은 단 한 건도 보고되지 않았다. 이는 헴리브라 도입 이전 기존 치료제를 사용하던 25세 미만 소아·청년 환자를 대상으로 한 45개 연구 메타분석에서 환자 1000명을 1년간 관찰할 경우 평균 7.4건의 두개 내 출혈이 발생한 것으로 추정된 것과 대비된다.
항제약물항체(ADA)는 5건이 보고됐으나, 이로 인한 임상적 효능 저하는 확인되지 않았다.
연구진은 “과거 신생아 100명당 2.1건에 달했던 치명적인 두개 내 출혈이 헴리브라 투여 이후 0건으로 나타났다”며 “연간 출혈 빈도 0.5회라는 결과를 통해 헴리브라가 소아 혈우병 치료 패러다임을 혁신적으로 변화시켰음을 확인했다”고 평가했다.
헴리브라는 혈액응고 제8인자를 모방하는 이중특이항체 기반 치료제로, 제8인자 억제항체 보유 여부와 관계없이 사용할 수 있는 A형 혈우병 치료제다. 최대 4주 1회 피하주사로 예방 효과가 지속되는 점이 특징이다. 국내에서는 2023년 5월부터 만 1세 이상 비항체 중증 A형 혈우병 환자로 건강보험 급여 대상이 확대됐으며, 2025년 9월 세계보건기구(WHO) 필수의약품목록(EML)과 소아용 필수의약품목록(EMLc)에 등재됐다.
JW중외제약 관계자는 “이번 메타분석은 소아 환자 데이터를 통합해 헴리브라 예방요법의 출혈 예방 효과와 주요 안전성 지표를 재확인한 연구”라며 “임상 근거 축적을 통해 혈우병 환자의 치료 환경 개선과 치료 접근성 제고에 지속적으로 힘쓸 것”이라고 말했다.
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