[메가경제=김민준 기자] GC녹십자가 중추신경계 증상을 동반한 헌터증후군 환자를 위한 치료제를 국내에 선보인다. 기존 정맥주사 치료제가 혈액뇌장벽을 통과하기 어려워 뇌 조직 내 병변에 접근하는 데 한계가 있었던 가운데, 뇌실에 약물을 직접 투여하는 새로운 치료 방식으로 치료 영역을 넓히게 됐다.

 

GC녹십자는 뇌실투여형 헌터증후군 치료제 ‘헌터라제아이씨브이주’가 식품의약품안전처로부터 국내 품목허가를 획득했다고 30일 밝혔다. 이번 허가로 GC녹십자는 국내 신경병증성 헌터증후군 환자에게 새로운 치료 옵션을 제공할 수 있게 됐다. 

 

▲ 헌터증후군 치료제 ‘헌터라제아이씨브이주’. [사진=GC녹십자]

 

헌터라제아이씨브이주는 중추신경계 증상을 동반한 신경병증성 헌터증후군 환자를 대상으로 국내에서 허가된 첫 치료제이자 세계 최초의 뇌실투여형 헌터증후군 치료제다. 국내에 앞서 일본·러시아·페루·대만에서 품목허가를 획득했다. 회사는 추가 국가 진출도 추진하고 있다.

 

헌터증후군은 남아 10만~15만명 가운데 1명꼴로 발생하는 희귀 유전질환이다. 골격 이상과 지능 저하 등 다양한 증상이 나타나며, 일부 환자는 인지 기능 저하와 행동 이상을 비롯한 중추신경계 손상을 동반한다. 이 경우 신체 증상뿐 아니라 인지·행동 영역까지 관리해야 해 기존 치료 방식만으로는 한계가 있었다.

 

기존 헌터증후군 치료제인 정맥주사(IV) 제형은 전신 증상 개선을 목적으로 사용된다. 하지만 약물이 혈액뇌장벽을 통과하기 어려워 뇌 조직 내 병변에는 충분히 접근하기 힘들다는 한계가 있다. 헌터라제아이씨브이주는 뇌실에 약물을 직접 투여하는 방식으로 이러한 한계를 보완하도록 개발됐다.

 

GC녹십자는 기존 정맥주사 제형과 병용할 경우 전신 증상과 중추신경계 증상을 함께 관리할 수 있을 것으로 기대하고 있다. 즉 기존 치료를 대체하기보다는 전신 치료와 중추신경계 치료를 병행하는 방식으로 환자의 치료 선택지를 넓히는 데 의미가 있다.

 

임상에서는 중추신경계 손상과 관련된 주요 물질인 헤파란 황산(Heparan Sulfate)의 감소가 확인됐다. GC녹십자에 따르면 일본에서 진행한 5년 장기 추적 관찰에서도 해당 지표가 낮은 수준으로 유지됐으며, 인지 기능 퇴행 지연 또는 인지 기능 개선 결과가 관찰됐다. 국내에서도 연장 임상시험을 통해 최소 4년간 장기 추적 관찰이 진행되고 있다.

 

한편, GC녹십자는 헌터증후군 공략에 힘을 쏟고 있다. 지난 13일에는 헌터증후군 치료제 ‘헌터라제’를 투여받은 환자에게서 발생할 수 있는 약물 특이적 IgE(Immunoglobulin E) 항체를 정밀하게 검출할 수 있는 분석법을 개발했다고 밝힌 바 있다.

 

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