[메가경제=주영래 기자] GC녹십자(대표 허은철)는 자체 개발 중인 산필리포증후군 A형(개발명 GC1130A) 치료제가 식품의약품안전처로부터 희귀의약품 지정을 받았다고 5일 밝혔다. 이번 지정은 미국 FDA와 유럽 EMA에 이어 세 번째로, 글로벌 주요 규제기관에서 모두 희귀의약품 지위를 확보했다는 점에서 의미가 크다.

국내 희귀의약품은 ▲유병 인구 2만명 이하의 질환을 대상으로 하거나 ▲기존 치료제가 없거나 현저히 개선된 효능·안전성을 입증한 경우 지정된다. 지정 시 품목허가 신청 전 사전 검토 수수료 감면, 조건부 허가 신청 자격 등 다양한 혜택이 주어진다.
 

▲ GC녹십자, 산필리포증후군 치료제 국내 희귀의약품 지정
산필리포증후군은 리소좀 축적 질환의 일종으로, 약 7만 명의 소아 중 1명 꼴로 발병한다. 2~5세부터 언어·발달 지연이 시작돼 점차 인지·운동 능력이 저하되며 호흡기 문제 등으로 이어지는 희귀 난치 질환이다. 현재까지 승인된 치료제가 없어 재활 치료 등 증상 완화 요법에 의존하고 있어 환자들의 미충족 의료 수요가 매우 크다.

GC녹십자는 GC1130A를 뇌실투여(ICV) 방식으로 개발 중이다. 이는 약물을 뇌실에 직접 전달하는 방식으로, 기존 척추강 내 투여(IT) 대비 최대 47배 높은 약물 전달 효과가 비임상 시험에서 확인됐다. 인지 기능 개선 등 중증 환자 치료에 효과적일 것으로 기대된다.

GC1130A는 현재 한국, 미국, 일본에서 임상 1상을 진행 중이며, 회사는 5년 내 상용화를 목표로 개발을 가속화하고 있다.

허은철 GC녹십자 대표이사는 “국내 희귀의약품 지정으로 개발 속도가 한층 빨라질 것”이라며 “GC1130A가 산필리포증후군 환자들의 삶의 질을 개선할 수 있는 의미 있는 대안이 되기를 기대한다”고 말했다.

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